诺贝尔奖让之前不受欢迎的 microRNA 轨道受到关注。
当地时间10月7日，瑞典卡罗林斯卡医学院宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家Victor Ambros和Gary Ruvkun，以表彰他们发现微小RNA（也称为microRNA或miRNA）及其在后遗症中的作用。转录基因调控。
当地时间2024年10月7日，瑞典卡罗林斯卡学院宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两位美国科学家维克多·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现微小核糖。核酸及其在转录后基因调控中的作用。视觉中国地图
MicroRNA是一类在基因调控中发挥关键作用的小RNA分子，其异常和突变可能导致多种疾病。据央视新闻报道，两位科学家的发现引入了对多细胞生物至关重要的基因调控新原理，揭示了人类基因组编码了一千多个microRNA。这一发现为理解生物体如何运作和如何发育开辟了新的维度。
事实上，由于索马鲁肽、替泊肽等GLP-1减肥药在全球的流行，GLP-1相关研究原本被认为是今年诺贝尔生理学或医学奖的热门。如今microRNA技术备受关注，相关公司人士向记者感叹：“诺贝尔奖的爆冷，让我们冷门的技术火了。”
澎湃新闻记者注意到，今年诺贝尔生理学或医学奖公布后，有投资者在互动平台询问上市公司是否有相关研究。澎湃新闻记者发现，目前全球范围内尚未批准相关药物，但相关检测产品已用于癌症筛查。
Mirxes是一家起源于新加坡的癌症早期筛查公司，目前正在申请香港IPO。公司拥有基于microRNA技术的胃癌检测产品GASTROClear。 10月8日，米瑞联合创始人、执行总裁、中国区总裁邹瑞阳在接受澎湃新闻采访时表示，该产品已在新加坡、欧盟、泰国等市场获批，预计将在国内获批今年年底或明年。 。除该产品外，公司还有肺癌、乳腺癌、肝癌、结直肠癌等高危癌种的管线布局。
国内也有相关诊断公司布局microRNA技术。热精生物科技（688068.SH）10月8日在其官方公众号发表文章称，公司自主研发的外泌体miRNA全自动检测平台结合首创糖链外泌体捕获技术GlyExo-Capture和精准miRNA自动检测技术，为疾病早期诊断的工具。目前，GIyExo-Capture平台开发的一系列早期癌症诊断成果已陆续通过注册审查（胰腺癌、肝癌、胃癌等），相关神经退行性疾病研发项目进展顺利。
主基因（6667.HK）2024年半年报提到，该公司用于阿尔茨海默病筛查的试剂盒是基于血浆的miRNA标记检测。据Frost & Sullivan称，全球基因检测市场尚未有任何注册用于筛查阿尔茨海默病的商业基因检测试剂盒。该公司正与天坛医院合作开发该产品，并与中国不同地区的多家医院合作进行多中心临床验证。该公司使用不少于 1,500 个样本，并应用机器学习算法来筛选合适的生物标志物。
值得一提的是，美年基因背后是A股上市公司美年健康产业控股股份有限公司（美年健康，002044）。 MainGen 2024年半年报显示，Mei Nian Investment Limited拥有15.57%股权，Mei Nian Investment Limited由美年健康100%持股。
LifeCode Biotech 的胰腺癌检测试剂盒也使用 microRNA 技术。该公司公众号文章提到，2015年，microRNA-25检测试剂盒在国内获批销售，是目前唯一获批用于辅助检测胰腺癌的III类microRNA检测产品。
虽然目前还没有microRNA药物获批，但此前已有企业布局。国内，早在2018年2月，药明康德旗下和泉药业就宣布与Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：RGLS）达成合作协议，共同开展寡核苷酸领域的研发及中规模生产。非 GMP/GMP 生产。 Regulus是一家致力于开发针对miRNA的创新药物的生物制药公司。
邹瑞阳介绍，传统化学药物的研发通常需要大规模筛选。有时需要筛选数千种天然或合成化合物来寻找有效的药物结构，而使用化学药物来有效、特异性地与靶蛋白结合也存在困难。如果将miRNA用作药物，药物设计相对简单。你只需要找到合适的基因序列组合来抑制其他基因的表达或促进其他基因的表达。目前，约有数千项使用miRNA作为药物的临床试验，其中一些已处于开发后期阶段，但迄今尚未有药物获得批准。一方面，miRNA在人体中的作用机制在2000年左右才被发现，相关药物的研发还需要一段时间。另一方面，相比于检测，miRNA药物需要改变细胞的生理和病理状态，因此研发难度更大。
“通常临床诊断检测的目标大多是蛋白质，有时也会检测DNA突变和甲基化状态。然而，miRNA本身并不编码蛋白质，而是通过调节其他基因发挥作用。例如，如果一个人患有癌症，细胞内部的miRNA的表达会发生变化，通过检测这种变化，我们可以做癌症筛查和诊断。在做早期癌症筛查时，如果测量miRNA的表达，大约5毫升的血液就足够了，而DNA的变化。通常可能需要 30 毫升或更多的血液。”邹瑞阳认为，miRNA为患者在癌症检测方面提供了更加无创、便捷的选择。